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Casgevy es un medicamento de terapia génica celular que utiliza la tecnología CRISPR/Cas9 para el tratamiento de la betatalasemia y la drepanocitosis
La tecnología CRISPR permite encontrar una secuencia específica dentro del ADN y editar el genoma de las células madre sanguíneas del propio paciente.
El CHMP ha recomendado una autorización condicional de comercialización, uno de los mecanismos reguladores de la UE para facilitar el acceso temprano a medicamentos que satisfacen una necesidad médica no cubierta.
Desde 2018, la AEMPS ha autorizado cuatro ensayos clínicos en España con células sometidas a estas técnicas de edición genómica |
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